2025年11月23日，《Neurology》在线刊发了 “Outcomes in relation to the age of onset in patients with myasthenia gravis” 研究论文。本研究为多中心回归性分析，纳入了北京天坛医院、天津医科大学总医院及石家庄市人民医院2574例重症肌无力（myasthenia gravis, MG）患者，涵盖1023例青少年型MG（JMG）、568例早发型MG（EOMG）以及983例晚发型MG（LOMG）。研究系统比较了不同发病年龄患者的临床特征及预后，结果显示青少年型MG患者整体预后较佳，而晚发型MG的患者达到微小表现状态(MMS)及以上的比例低于早发型MG，对药物治疗的反应更差。
研究背景
重症肌无力（MG）是一种抗体介导且具有高度临床异质性的自身免疫性疾病。按照发病年龄，可分为儿童和青少年型（<18岁）、早发型MG（<50岁）以及晚发型（≥50岁）。目前相关研究大多为单中心、小样本，且结论存在差异，难以全面准确反映不同年龄患者的治疗反应，从而限制临床个体化治疗方案的制定。
研究发现
青少年型（JMG）发病高峰集中在0-4岁，以女孩多见，主要表现为眼肌受累，以AchR-Ab阳性为主，大多数患儿在规范治疗后预后良好。但青春期发病、AChR-Ab 阳性及伴胸腺增生的患儿更易由单纯眼肌型转为全身型，并易发生危象。
成人MG以晚发型（LOMG）更为常见。早发型MG多见于女性，伴胸腺增生比例高；晚发型MG多见于男性，常合并高血压、糖尿病、冠心病等基础疾病，虽然晚发型患者眼肌型比例较高，但其达到MMS状态及以上的比例显著低于早发型MG （图1）。
图1 发病年龄对MG患者的影响研究图文摘要
研究结论、意义
研究结果提示年龄很可能深刻影响MG患者的治疗反应，特别是晚发型MG治疗效果欠佳的现象，或与免疫衰老有关。对患者的意义：青少年患者及家属可更科学地认识疾病预后（如多数患儿治疗后整体恢复良好但需警惕青春期病情转化风险），同时理解医师为什么针对发病年龄分型调整免疫调节药物治疗强度。对临床医生而言：帮助其认识到影响患者预后的可能因素，进一步强化基于发病年龄的分层诊疗体系，进而推动医患双方在个体化治疗与长期随访中形成协同合力，最终实现治疗效率与患者生活质量的同步提升。
京津冀借助国家神经疾病临床研究中心深化MG诊疗和研究协同
北京天坛医院神经感染免疫科、天津医科大学总医院、以及河北省石家庄市人民医院重症肌无力中心，均是华北和全国MG诊疗规模较大、体系完整的医疗单位。本研究得以顺利实施，得益于三家医院医务人员的精准诊断以及详细病例记录。在乞国艳教授的带领下，石家庄市人民医院重症肌无力诊疗中心设置了神经免疫、肿瘤放疗和化疗、胸腺外科、中医药治疗、重症医学、肿瘤微创治疗等10个亚专业，中心现有床位数180张左右，形成诊断、胸腺手术、中西医结合治疗及科研为一体的专业特色。2023年该中心被授予“国家神经系统疾病临床医学研究中心河北省重症肌无力区域中心”。在研究方面，既往开展了系列多中心研究，主要成果包括：基于全国住院病历报道了我国MG发病率，填补了中国在全球MG流行病学地图数据中的空白（Lancet Reg Health West Pac. 2020； PMID:34327399）；通过多中心回顾性研究，分析了1064例全身型MG初始药物选择和维持期治疗情况（CNS Neurosci Ther. 2020；PMID:33103369）；开展了SCREAM多中心、前瞻性、双盲试验研究，纳入2272份血清样本，产生全球首个MG抗体诊断I级方法学推荐证据（Lancet Reg Health West Pac. 2023；PMID:37554174）；开展多中心影像研究，入组年龄、性别相匹配的2441例健康对照和2441例自身免疫患者CT影像，揭示胸腺退化加剧导致的自我耐受丧失可能是MG等自身免疫性疾病发病的共同机制（Lancet Reg Health West Pac. 2025；PMID:40677849）。目前，京津冀MG课题组深化合作，在进一步探索年龄影响临床表型与预后的机制，并策划前瞻性研究，寻找适用于不同年龄群体的更精确治疗方案。
本研究共同第一作者黄小雨，2025年博士毕业于天津医科大学神经病学专业，导师施福东院士，毕业后入职于徐州医科大学附属医院神经内科从事神经免疫临床和研究工作；目前以第一或共一或通讯作者在Neurology、Science Advances、J Neuroinflammation、J Autoimmunity、eClinicalmedicine等期刊发表重症肌无力方向SCI论文15篇。在课题执行过程中，黄小雨主要基于石家庄市人民医院，与在北京和天津的俞子豪、崔颖、 张昊以及付敏，赵艺实等同学共同完成数千份病例收集及总结工作（图2）。
图2 共同第一作者黄小雨博士
全文链接：
Huang X#, Yu ZH#, Cui Y#, Zhang H, Fu M, Zhao Y, Liu P, Fan M, Wu T, Zhang C, Qi G*, Shi FD*. Outcomes in Relation to the Age at Onset in Patients With Myasthenia Gravis. Neurology. 2025 Dec 23;105(12):e214428. doi: 10.1212/WNL.0000000000214428
原文链接：Outcomes in relation to the age of onset in patients with myasthenia gravis.pdf
